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Questo libro esplora il campo rivoluzionario delle terapie basate sull?RNA, concentrandosi sul viaggio scientifico dai nucleotidi al silenziamento genico attraverso i piccoli RNA interferenti (siRNA). Fornisce un?analisi completa dei meccanismi alla base dell?interferenza dell?RNA, della relazione struttura-funzione delle molecole di siRNA e delle loro applicazioni terapeutiche nella medicina moderna. Attraverso casi di studio dettagliati di farmaci siRNA approvati come Patisiran, Givosiran e Inclisiran, il libro evidenzia il percorso traslazionale dalla scoperta in laboratorio al successo clinico. Inoltre, affronta le sfide della formulazione, i sistemi di somministrazione, gli effetti fuori bersaglio e le direzioni future della medicina di precisione. Destinata a ricercatori, clinici e professionisti delle biotecnologie, quest?opera offre una visione critica del panorama in evoluzione delle tecnologie di silenziamento genico e delle loro promesse per il trattamento di disturbi genetici e metabolici.
